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基因療法的概念及未來之應用

[日期:2008-11-16] 來源:網絡轉載  作者:未知

以基因療法來治療這種遺傳性的掉髮雖然是一條漫長的道路,但我們總是希望在未來能夠讓更多因掉髮而感到困擾的男女朋友因此而受惠,在談論掉髮的基因療法發展之前,或許對於基因療法的定義及發展,也該有初步的了解。在這方面,我想我們都不是專家,藉由下列文章的介紹,我們至少能夠有初步的認識,接下來再來談談掉髮之基因療法發展現況。

所謂基因療法是指將健康和正常的基因,通過某種載體,導入人體細胞中有缺損或有變異基因的部份,以替代缺損或變異的基因,從而治療疾病的一種方法。自從2001年6 月26日美、英、法、德、日、中等國之科學家共同宣佈人類基因組工作草圖繪出,人體全部基因的初步測序研究工作已經完成,科學家們將深入研究與各種疾病有關的基因(疾病基因),及與其他基因和環境的相互作用等。由於人類的3000多種疾病都具有遺傳性,科學家們認為只有從基因修復著手才能根治許多疾病,基因療法預計在未來將成為一種普通的治療方法。

早期美國科學家就曾利用動物試驗治療嚴重免疫缺陷綜合症,後又以基因療法對人體試驗成功,引起全球轟動,當初一名4歲患者,因遺傳基因缺陷而不能生成某種抗體,導致嚴重免疫功能不全,美國國家衛生研究院的研究員通過將患者白血球的細胞取出體外並植能成對的基因後,再將其輸回患者體內,幾個月後,女孩完全恢復健康,充滿了活力,如今這女孩已10多歲,和正常孩子一樣過著正常生活,此後許多國家運用這一療法治療數十例嚴重聯合免疫缺陷綜合症的患者,取得令人滿意的效果。

10多年來基因療法不斷在新領域取得成功,在世界上已約有逾千名患者進行這方面的治療,基因療法是一種極挖掘潛力的治療手段,隨著研究的深入,技術的不斷進步,基因療法取得更大的進展,並得以廣泛應用,其治療對象現已包括血友病、嚴重貧血、關節炎、心血管病、癌症,甚至愛滋病等 15種以上之疑難病症,近日美國報導費城兒童醫院的研究者們,在用基因療法防治愛滋病方面取得重大突破,他們利用已感染愛滋病毒的人體細胞進行試驗,採用他們的新方法,可以阻止有病基因擴展,並能使有病基因感染功能減少80%∼90%;亦有別的研究應用在治療男性性功能障礙,其原理是把一般特殊功能的 DNA,藉由特製載體,植入目標細胞核中,進而製出有用的蛋白質,改變病變組織的結構或功能,達到治療疾病的效果。在ALBERT EINSTEIN醫學院的實驗中,已在動物實驗上獲得成功,能使年紀大、性功能不好的老鼠,從本質上改變,恢復年輕老鼠的活力而且無顯著副作用,不久將進入人體實驗階段。對於長期依靠藥物幫忙的性功能障礙患者,絕對是值得期待的新希望。另Onyx藥廠的ONYX-015是一種基因治療用藥,它不是用來修補或替代出現突變的基因,而是殺死具有突變基因的癌細胞,讓正常細胞存活下來,ONYX-015是一種腺病毒,科學家加以基因改造後可用來消滅缺乏 P53 基因的細胞,而讓正常細胞不受影響。目前已完成第二階段人體試驗,結果顯示大多數病患出現腫瘤消失的療效,而且不再復發。迄今大腦仍是外科手術的禁區,而且由於血腦屏障的阻礙,許多藥物難以到達大腦中形成有效治療濃度,因而藥物也難以治療許多大腦疾病,基因療法的出現為治療大腦疾病帶來新希望,這種療法的根本優勢在於既能保証大腦的安全,又能迅速有效地治療大腦病變,科學家已將療法用於動物試驗獲得成功,預計在不久將來必定可應用在臨床上。


利用基因療法甚至以後在胎兒出生前,就可為其治療遺傳性疾病,總有一天新婚夫婦能夠從容走進醫院向醫生提供遺傳病史,然後請醫師設計孩子健康狀況、長相、智力,甚至還可解決生育問題。基因療法概念不再侷限於最初人們設想將正常基因替換體內的異常基因,還可以導入人體內原本不存在的基因,對體內的基因進行正負調節,此外,基因療法還可用於遺傳免疫方面,轉入一些基因,便可以免除癌症和傳染病,更進一步可用於改善人類的遺傳品質,如使人長得更高、壽命更長、智力增加等等(PS:增加毛囊),在將來隨著分子生物學及醫學深入發展,給人類優生優育美好前景的這種願望實現,並非遙不可及,僅僅是時間上的早晚而已。

文章來源:杏輝醫藥雜誌32期 2002年10月
圖片來源:國立科學工藝博物館



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